Генная терапия помогла восстановить зрение и перестроить сетчатку у взрослых собак

Учёные Мичиганского государственного университета восстановили зрение взрослым собакам с помощью генной терапии

В ходе исследования команда под руководством Билли Беквит-Коэн и Саймона Петерсена-Джонса испытала генную терапию CaBP4 — лечение редкого наследственного заболевания, нарушающего передачу сигналов кальция между светочувствительными клетками и мозгом. Однократная процедура не просто остановила развитие болезни, а заставила сетчатку восстановить повреждённые связи, утолщиться и вернуть зрительные функции.

Беквит-Коэн сравнила генетические мутации с опечаткой в чертеже: из-за ошибки инструкции становятся непонятны системе, что ведёт к дефекту и потере зрения. Терапия же даёт «новые инструкции» для ошибочного участка — как редактор исправляет опечатку. Учёные зафиксировали три структурных изменения, подтверждающих пластичность взрослой сетчатки: появились новые компоненты и исправились уже существующие дефекты.

Исследование проводили на собаках с естественным развитием заболевания. Их глаза похожи на человеческие: у животных крупные глаза, хорошо развитое зрение и высокая плотность колбочек. Это делает собак более надёжной моделью для разработки терапии детской слепоты у людей, чем грызуны. Результаты 10-летнего исследования опубликованы в журнале Molecular Therapy Advances.

Источник: Michigan State University