Генная терапия резко сократила приступы эпилепсии

Исследователи из Пекина сообщили о снижении числа приступов у трёх взрослых с устойчивой к лекарствам эпилепсией после генной терапии и приёма клозапина. Испытание было направлено на проверку безопасности.

У всех троих была распространённая форма эпилепсии, связанная с рубцеванием ткани гиппокампа с одной стороны. Заболевание диагностировали 10–25 лет назад; как минимум два противосудорожных препарата не помогали контролировать приступы. За три месяца до включения в испытание у каждого было в среднем не менее двух приступов в месяц.

Во время операции в небольшой участок мозга, где возникали приступы, ввели аденоассоциированный вирус 9 с геном, обеспечивающим выработку рецептора к клозапину. Ген сконструировали так, чтобы рецептор вырабатывался в возбуждающих нейронах. По словам авторов, клозапин активирует эти рецепторы и снижает активность целевых нейронов, помогая подавлять электрическую активность, вызывающую приступы.

Через две недели после операции участники начали принимать низкую дозу клозапина каждые восемь часов. Примерно через два месяца среднее число приступов в месяц снизилось с 4,5 до 0,5 у двух участников и с 4 до 0 у третьего. Серьёзных побочных эффектов не наблюдали.

Контрольной группы не было. Невролог Мэтью Уокер из Университетского колледжа Лондона отметил, что улучшение может иметь и другие объяснения. Пока неясно, связано ли оно с сочетанием генной терапии и клозапина или с одним из компонентов. Уокер также выразил опасения по поводу длительного приёма клозапина: высокие дозы препарата связаны с сердечно-сосудистыми и другими осложнениями.

Ранее по теме: Новый метод редактирования ДНК впервые применили прямо в организме человека

Источник: Nature