После 30 лет поисков найдено лекарство от редкой болезни мозга

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первое лекарство для лечения болезни Александера — крайне редкого неврологического заболевания

Болезнь Александера поражает меньше одного человека на миллион. Она постепенно повреждает нервную систему, может приводить к судорогам, утрате уже приобретённых навыков, проблемам с ходьбой, речью и глотанием, а в некоторых случаях — к опасному повышению внутричерепного давления. До сих пор врачи могли лишь облегчать симптомы, но не лечить саму болезнь.

Лекарство Занвастро разработано в Школе ветеринарной медицины и Центре Вайсмана Университета Висконсина в Мэдисоне при участии компании Ionis Pharmaceuticals. Оно нацелено на основной биологический процесс, вызывающий заболевание, — избыточное накопление белка GFAP в клетках мозга.

Учёные много лет изучали болезнь: сначала в экспериментах на генетически модифицированных мышах выявили связь между избытком белка GFAP и характерными для болезни изменениями в мозге, затем с помощью генетических тестов подтвердили роль мутаций в гене, отвечающем за выработку этого белка, у людей. На основе этих данных создали препарат, который ограничивает выработку GFAP.

Клинические испытания с участием 54 пациентов показали, что больше чем через год приёма Занвастро у больных улучшилась скорость ходьбы, а у некоторых — общие двигательные функции. Препарат вводят в спинномозговой канал раз в три месяца.

Ожидается, что в США лекарство станет доступно в ближайшие недели. За пределами США препарат будет распространять компания Recordati по лицензионному соглашению с Ionis Pharmaceuticals.

Источник: ScienceDaily