Учёные из Бристоля сделали шаг к генной терапии болезни Альцгеймера

Исследователи из Бристольского университета разработали потенциальную генную терапию для борьбы с болезнью Альцгеймера при поддержке благотворительной организации BRACE Dementia Research

Команда доктора Кевина Кемпа сумела преобразовать ген APOE4 — фактор высокого риска развития болезни Альцгеймера — в менее рискованный вариант APOE3. Около четверти людей носят ген APOE4, повышающий вероятность заболевания.

В работе учёные использовали иммунные клетки крови людей с болезнью Альцгеймера и геном APOE4 — это позволило максимально точно смоделировать реальные реакции организма. Эксперимент показал: воздействие на ген почти не затрагивает остальную часть ДНК, что говорит о потенциальной безопасности метода.

Предлагаемая терапия может попасть в клиническую практику: её планируют вводить через кровоток — так она обойдёт гематоэнцефалический барьер и достигнет всех участков мозга. Многие существующие методы лечения менее эффективны из‑за того, что этот барьер мешает препаратам проникнуть в мозг полностью. Доктор Кемп отмечает, что работа пока на ранней стадии, но результаты вселяют оптимизм.

Источник: University of Bristol