CRISPR‑терапия снизила «плохой» холестерин на 52,5 % — эффект держится год

Учёные Кливлендской клиники провели первую фазу клинических испытаний CRISPR‑терапии: однократная инфузия препарата CTX310 существенно снизила уровень «плохого» холестерина и триглицеридов у пациентов с нарушениями липидного обмена

В исследовании участвовали 15 пациентов с трудно поддающимися лечению нарушениями липидного обмена. Им вводили экспериментальный препарат CTX310 — он доставляет систему редактирования генов CRISPR‑Cas9 в печень, где отключает ген ANGPTL3, регулирующий уровень жиров в крови. Перед инфузией участники получали кортикостероиды и антигистаминные препараты.

Наибольший эффект наблюдался при самой высокой дозе (0,8 мг/кг): через год уровень липопротеинов низкой плотности (ЛНП, «плохого» холестерина) снизился на 52,5 %, а триглицеридов — на 47,8 % относительно исходных показателей. При этом серьёзных побочных эффектов, связанных с терапией, за год наблюдений не зафиксировали.

Результаты исследования представили на ежегодной встрече Европейского общества кардиологов и опубликовали в New England Journal of Medicine. Кардиолог Кливлендской клиники Люк Лаффин отметил впечатляющую устойчивость эффекта снижения липидов и отсутствие серьёзных проблем с безопасностью CTX310. В дальнейшем учёные планируют продолжить долгосрочный мониторинг безопасности — в соответствии с рекомендациями FDA он продлится ещё 15 лет. Испытания финансировала компания CRISPR Therapeutics AG (Цуг, Швейцария).

Источник: ScienceDaily