Премьера: Charité успешно лечит 19-летнего пациента с помощью нового препарата

Врачи Charité – Universitätsmedizin Berlin провели первую в Германии терапию с применением CRISPR-препарата Exagamglogene Autotemcel для лечения пациента с бета-талассемией.

19-летний Мохаммад стал первым в Германии пациентом с бета-талассемией, получившим CRISPR-терапию в рамках стандартной медицинской помощи. Через четыре месяца после лечения он перестал нуждаться в регулярных переливаниях крови и вернулся к обычной жизни. Терапия прошла под наблюдением первооткрывательницы технологии CRISPR, нобелевского лауреата профессора Эммануэль Шарпантье.

Препарат Exagamglogene Autotemcel (Exa-cel) — первое в мире одобренное лекарство на основе технологии CRISPR-Cas9. Лечение заняло около года: врачи извлекли стволовые клетки пациента, отправили их в лабораторию, где с помощью «генетических ножниц» активировали ген, отвечающий за выработку фетального гемоглобина. Затем модифицированные клетки (более 900 миллионов) вернули пациенту. Примерно через 40 дней его организм начал вырабатывать фетальный гемоглобин — сейчас он составляет 85 % от общего уровня.

Бета-талассемия — тяжёлое наследственное заболевание, из-за которого ежегодно в мире рождаются около 60 000 детей с серьёзными нарушениями выработки гемоглобина. До появления CRISPR-терапии единственным шансом на излечение была трансплантация стволовых клеток, но она возможна лишь до 14 лет. Новая терапия даёт надежду более широкому кругу пациентов, хотя и сопряжена с рисками: например, подготовительная химиотерапия может вызвать побочные эффекты. Пациентов, прошедших лечение Exa-cel, будут наблюдать в течение 15 лет для оценки долгосрочной безопасности и эффективности метода.

Источник: Charité