Новый метод редактирования ДНК впервые применили прямо в организме человека

В клиническом испытании компания Prime Medicine впервые отредактировала ДНК прямо в организме пациента методом прайм-редактирования

Метод прайм-редактирования позволяет изменять ДНК с большей точностью, чем стандартные методы CRISPR–Cas9. На этот раз его применили для лечения болезни Вильсона — генетического заболевания, при котором из-за мутации в гене ATP7B в организме накапливается избыток меди, что может привести к повреждению печени и нервной системы.

Специалисты компании Prime Medicine (Кембридж, Массачусетс) отредактировали ДНК в клетках печени пациента, чтобы устранить мутацию, мешающую выводить избыток меди. Ожидается, что первые результаты исследования будут объявлены в следующем году.

Преимущество редактирования ДНК непосредственно в организме (in vivo) в том, что производить и вводить такое лечение может быть дешевле и быстрее, чем изготавливать индивидуальную терапию из собственных клеток пациента. При этом такой подход сопряжён с определёнными рисками.

Пока Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило лишь одну терапию на основе редактирования генов — Casgevy для лечения двух наследственных заболеваний крови. Метод прайм-редактирования открывает новые возможности для лечения генетических болезней, в том числе тех, которые нельзя исправить с помощью других подходов, например базового редактирования, которое заменяет отдельные «буквы» ДНК.

Ранее по теме: Одна процедура генной терапии вдвое снизила «плохой» холестерин на целый год

Источник: Nature